Parkinson, segnali di efficacia da trapianto di neuroni
Su Nature 2 studi confermano sicurezza e aprono a studi più ampi
Un passo avanti verso la messa a punto di nuove terapie cellulari nel trattamento della malattia di Parkinson. Due piccole sperimentazioni cliniche, i cui risultati sono stati pubblicati su Nature, hanno dimostrato che l'iniezione in specifiche aree del cervello di neuroni derivati da cellule staminali è sicura per i pazienti. I test, inoltre, forniscono segnali di ottimismo anche per quel che concerne i potenziali benefici del trattamento: alcuni partecipanti hanno infatti riscontrato una riduzione dei sintomi tipici della malattia. Ora la scoperta dovrà essere confermata in sperimentazione più ampie. La malattia di Parkinson è caratterizzata dalla progressiva perdita di neuroni che producono il neurotrasmettitore dopamina. Molti gruppi di ricerca nel mondo stanno sperimentando un approccio di terapia cellulare che punta a reintegrare i neuroni e restituire, in tal modo, al cervello la capacità di produrre autonomamente la dopamina. In questo filone si inseriscono i due nuovi studi. Il primo, condotto su sette pazienti da ricercatori della Kyoto University, in Giappone, ha usato un particolare tipo di cellule staminali generate in laboratorio (cellule staminali pluripotenti indotte) per far sviluppare neuroni capaci di produrre dopamina. Nei due anni successivi al trapianto delle cellule, nessuno dei pazienti ha riscontrato effetti avversi gravi, i neuroni impiantati hanno continuato a produrre dopamina e, inoltre, in quattro pazienti è stata osservata una riduzione dei sintomi della malattia. Analoga la procedura usata dall'altro gruppo di ricerca coordinato dal Memorial Sloan Kettering Cancer Center, che ha prodotto i neuroni partendo da cellule staminali embrionali. La tecnica, testata in 12 pazienti in cura tra Stati Uniti e Canada, anche in questo caso si è confermata sicura in un periodo di osservazione di 18 mesi e una parte dei pazienti è andato incontro a benefici clinici. Sulla base di questi risultati, fanno sapere i ricercatori, la Food and Drug Administration ha accordato il permesso alla realizzazione di uno studio di fase III il cui inizio è già previsto nel primo semestre del 2025.
M.Kieffer--LiLuX
